Εισαγωγή:
Το Miltefosine είναι ένα από του στόματος φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της λεϊσμανίασης. Η μιλτεφοσίνη μπορεί να προκαλέσει ήπιες έως μέτριες αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων κατά τις δύο πρώτες εβδομάδες θεραπείας. Ωστόσο, δεν συνδέεται με ηπατική βλάβη με ίκτερο.
Φόντο:
Η μιλτεφοσίνη είναι μια αλκυλιωμένη φωσφοχολίνη που έχει αποδειχθεί αποτελεσματική έναντι μιας σειράς μικροβιακών παθογόνων, συμπεριλαμβανομένων πολλών ειδών Leishmania. Ο μηχανισμός δράσης της μιλτεφοσίνης περιλαμβάνει διάσπαση των μικροβιακών κυτταρικών μεμβρανών και των μιτοχονδρίων. Η μιλτεφοσίνη έχει αποδειχθεί ότι είναι μια αποτελεσματική θεραπεία για τη σπλαχνική, τη βλεννογονική και τη δερματική λεϊσμανίαση. Το Miltefosine έλαβε ρυθμιστική έγκριση στην Ινδία το 2002 και στις Ηνωμένες Πολιτείες το 2014. Ήταν η εναρκτήρια από του στόματος θεραπεία για τη σπλαχνική και τη δερματική λεϊσμανίαση. Το φάρμακο διατίθεται σε κάψουλες των 50 mg με την εμπορική ονομασία Impavido. Η δόση είναι 50 mg δύο φορές την ημέρα για ασθενείς με σωματικό βάρος 30 έως 44 kg και τρεις φορές την ημέρα για ασθενείς με σωματικό βάρος 45 kg και άνω. Η θεραπεία πρέπει να συνεχιστεί για 28 ημέρες. Επιπλέον, η μιλτεφοσίνη έχει τεκμηριωθεί ότι αποδεικνύει αποτελεσματικότητα στη θεραπεία άλλων σοβαρών βακτηριακών, μυκητιακών και παρασιτικών καταστάσεων. Ωστόσο, δεν έχει εγκριθεί επίσημα για αυτές τις ενδείξεις. Η μιλτεφοσίνη είναι γενικά καλά ανεκτή, αν και μπορεί να εμφανιστούν ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως ναυτία, έμετος, διάρροια, κοιλιακή δυσφορία, ανορεξία, πονοκέφαλος, ζάλη και υπνηλία. Σπάνιες αλλά σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν στειρότητα, εμβρυϊκή τοξικότητα, νεφρική δυσλειτουργία και αναφυλακτικές αντιδράσεις. Το Miltefosine χρησιμοποιείται σπάνια στις Ηνωμένες Πολιτείες, ωστόσο είναι ένα σημαντικό παγκόσμιο φάρμακο. Έχει συμβάλει καθοριστικά στις πρωτοβουλίες δημόσιας υγείας για την εξάλειψη της σπλαχνικής και της δερματικής λεϊσμανίασης.
Χρήση:
Η μιλτεφοσίνη χρησιμοποιείται στη θεραπεία συγκεκριμένων μορφών λεϊσμανίασης, συμπεριλαμβανομένης της σπλαχνικής λεϊσμανίασης (η οποία επηρεάζει τα εσωτερικά όργανα), της δερματικής λεϊσμανίασης (η οποία επηρεάζει το δέρμα) και της λεϊσμανίασης του βλεννογόνου (η οποία επηρεάζει τη μύτη, το στόμα ή το λαιμό).
Κατεύθυνση:
Η μιλτεφοσίνη είναι ο μόνος αναγνωρισμένος από του στόματος παράγοντας με δυνατότητα θεραπείας της λεϊσμανίασης. Προηγούμενες μελέτες έχουν δείξει ότι η μιλτεφοσίνη έχει πολύ καλά ποσοστά θεραπείας για τη σπλαχνική λεϊσμανίαση (VL) στην Ινδία, το Νεπάλ και το Μπαγκλαντές. Ωστόσο, πρόσφατες αναφορές έχουν δείξει ότι έχουν παρατηρηθεί υψηλά ποσοστά κλινικών αποτυχιών.